发布日期：2019-04-09
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2018年12月，美国食品药品管理局（FDA）发布警告信，称Genetech公司通过Liveyon公司分销未经FDA批准的由脐带血加工而成的人类细胞产品，并且严重违反现行良好组织操作规范（current good tissue practice，CGTP)和现行组织生产管理规范（current good manufacturing practice， CGMP)。该违规行为可能导致产品被微生物污染，进而导致患者严重的血液感染。
FDA希望通过推行新政策支持安全有效的再生医学发展。根据美国《21世纪治愈法案》，通过再生医学先进疗法（RMAT）认定的医疗产品，可获得更快速的上市前审查，从而缩短产品上市时间。
据FDA每周通讯发布的消息，今年2月15日，FDA发布了两个指南：《针对严重疾病的再生医学疗法的快速审评计划》（《Expedited Programs for Regenerative Medicine Therapies for Serious Conditions》）和《基于再生医学先进疗法的医疗器械的评估》（《evaluation of Devices Used with Regenerative Medicine Advanced Therapies》）。这两项指南的发布获得了再生医学行业专家的称赞。专家表示，指南为细胞和基因治疗研发人员提供了新研发产品如何符合FDA快速审评计划的明确要求。
据了解，《针对严重疾病的再生医学疗法的快速审评计划》中，FDA对再生医学先进疗法（RMAT）定义的解释发生了一些变化，如：扩大了符合RMAT认定的范围，即包括同种异体和自体细胞疗法，以及异种细胞产品和一些基因治疗。该指南还介绍了生产企业如何提供临床证据来获得RMAT认定，从而进入快速审评计划，并强调生产企业应与FDA生物制品审评与研究中心（CBER）工作人员开展早期沟通。该指南明确，研发人员可分别使用统一的规范进行加工操作，将他们的临床数据组合在一起以支持生物制品许可证申请（BLA）。FDA负责人和CBER主任曾在今年1月表示，这种方法旨在帮助小型生产企业协同工作，因为他们可能没有足够的资源分别进行临床试验。
快速审评计划鼓励生产企业在开发过程早期与CBER的组织和先进疗法办公室（OTAT）工作人员会面。生产企业可以通过“针对CBER产品的初步有针对性的产品监管建议（INTERACT）”会议获得OTAT的非约束性监管建议。INTERACT会议有助于生产企业和FDA工作人员讨论产品的临床前、临床开发、化学、生产和质控等方面的问题。专家表示，该指南的变化反映了FDA在处理RMAT认定申请方面工作经验不断丰富，细胞和基因治疗发展计划日益先进。根据行业预测，随着FDA面向RMAT领域发布更多指南，再生医学领域将有更大的发展。
《基于再生医学先进疗法的医疗器械的评估》则讨论了FDA计划如何评估基于细胞和基因治疗的医疗器械。美国医疗器械行业专家表示，这份评估指南阐述了FDA将如何简化其监管要求，并解释了为什么基于再生医学先进疗法的医疗器械会被划分为Ⅲ类医疗器械，以及为什么医疗器械应在其说明书或其他位置标明该器械适用于哪种特定的再生医学疗法或哪一类再生医学疗法，或者标明该产品仅限于与特定的细胞类型或多种细胞类型配合使用。根据该指南，除按《公共卫生服务法》（《Public Health Service Act》）第361节管理的产品以外，再生医学先进疗法包括：细胞治疗、治疗性组织工程产品、人类细胞和组织产品，以及使用这些疗法或产品的任何组合产品。虽然法规没有给出基因治疗清单，但FDA指出，人类基因治疗包含在该定义范围中。但未经过基因改造的微生物，如病毒、细菌和真菌不符合再生医学疗法定义。
行业专家同时也敦促FDA警惕再生医学领域的不良从业者，并称赞2018年11月FDA向干细胞公司Genetech Inc.发出警告信的行为，因为利用患者想通过新疗法治愈疾病的心理，而做出无法兑现的承诺的不良从业者是对RMAT领域取得成功的最大威胁。
来源：中国医药报
