发布日期：2018-04-28
本周《EMBO Molecular Medicine》杂志首次证明，结合基因编辑与血红细胞实验室培养，可以为特定患者制造稀有或定制血红细胞。
世界范围内，血液供应一直是一项长期挑战。虽然，大多数人可以安全地从血库中拿到所需血液，但是少部分需要频繁反复输血的遗传疾病患者最终会因次要血型抗原水平的不相容性，对几乎所有供体血液产生免疫反应。
使用CRISPR-Cas9介导的基因编辑技术，（布里斯托）NIHR血液和移植研究所（BTRU）等机构的的科研团队建立了一种个性化红细胞系，细胞上的特定血型基因被更改了，以防止引起免疫反应的血型蛋白表达。
联合删除单细胞系上的多种血型（blood groups），再将其分化为功能性新型红细胞，从而生产具有非常广泛输血相容性的功能红细胞。编辑血红细胞有助于提高输血兼容性，为血库难以提供配型的患者带来福音。
作者强调，转化为临床产品之前，这项技术仍需克服许多挑战性障碍。但它确实勾勒出了使用体外基因编辑细胞系挽救生命的美好愿景。
布里斯托NIHR BTRU主任Ashley Toye博士说：“迟早有一天，无法找到匹配血液的稀有血型患者将借助人工基因编辑细胞输血。不过，我们还需要更多工作来生产适合患者使用的血细胞。” （生物通：伍松）
原文检索：Enhancement of red blood cell transfusion compatibility using CRISPR‐mediated erythroblast gene editing
来源：生物通
