发布日期：2018-04-19
在监管机构批准DNA剪接治疗后，欧洲也将开展人类基因改造试验。
CRISPR生物科技公司的科学家们希望对一种破坏性的血液疾病（β地中海贫血）采用新型疗法。
中国是率先使用CRISPR旨在治愈β地中海贫血的国家，同样是这种疾病，如今，欧洲也将迈出试验性的第一步。《Nature》头条：包括中国学者在内的研究组利用CRISPR成功实现人体胚胎编辑
课题组长伦敦Francis Crick 研究所的Robin Lovell-Badge教授表示：“有朝一日，当我们回顾今天，这将是基因疗法的一个崭新开始。”
血红蛋白（haemoglobin）携带着身体所需的氧气，如果细胞得不到充足氧气，有这种缺陷的患者就会产生骨头畸形、贫血、生长缓慢、疲劳和呼吸急促等症状。科学家们希望借助Cas9酶砍掉突变基因，恢复正常血红蛋白水平。
研究人员已经广泛地试验了该系统的切割效力，期盼着有朝一日该疗法也将适用于人类。科学家们计划先从人体内提取干细胞，让它们在实验室中生长，然后增加胎儿血红蛋白产量，这些蛋白质虽然可以替代成人血红蛋白，通常情况下，在人类进入成年后胎儿血红蛋白生产就会受到抑制。
当抑制胎儿血红蛋白的基因被移除后，患者骨髓就能再次生产高水平的血红蛋白。
肯特大学遗传学教授Darren Griffth接受星期日电报（Sunday Telegraph）记者采访时说：“我所看到的一切都表明这种方法非常安全和有效，我认为（试验）结果将是积极的。”
美国宾夕法尼亚大学已经开始招募利用CRISPR进行治疗试验的癌症患者。
来源：生物通
