发布日期：2018-01-17
根据一项即将发表于某同行评议期刊的新研究，一种在实验室中非常受欢迎的基因编辑疗法在用于人体时可能引发免疫反应。但目前尚无法确定这会对新基因疗法造成多严重的问题，相关基因疗法旨在阻止缺陷基因带来的疾病。
“最大的问题将会是：它在治疗上究竟会有何影响？”美国哈佛大学和加斯林糖尿病中心干细胞生物学家、并未参加此项研究的Amy Wagers说。她表示，在大鼠中，这种基因编辑工具会引发免疫应答，但却仍是安全有效的。然而，没有人知道对人来说会发生什么。“这需要研究。”她说。
CRISPR-Cas9系统，这个被当作修饰DNA的“基因剪刀”，通常来源于金黄色葡萄球菌或脓链球菌。“很多人在到达成年时都接触过这两种病菌，他们的身体可能会记住这两种病菌，并由此在重新接触这些病菌后对其产生免疫反应。”斯坦福大学带领这一研究的儿科学家和干细胞生物学家Matt Porteus说。相关成果近日发表于预印本服务器bioRxiv上。
先前的暴露可能会让基因编辑无效，因为身体很快就会清除所有的CRISPR-Cas9蛋白。或者更糟糕的是，它可能使在这一领域已经存在了10多年的“脱轨”现象变成一场免疫风暴，相关问题已经在1999年导致一名年轻的基因疗法患者Jesse Gelsinger死亡。
自从2013年相关研究成果呈现井喷之后，这种经过病毒编辑而来的基因工具已经被生物医学领域备受推崇。“我们在分享所有人对开展Cas9基因编辑的兴奋，但我们同时要吸取基因疗法中得到的教训，而不是忽略发生问题的可能性。”Porteus说，“我们所有人都在考虑开展基于Cas9的基因疗法，所以应该认真地考虑这一潜在问题。”
来源：生物谷
