发布日期：2017-03-31
研究唐氏综合征面临的最大挑战之一就是缺少合适的研究模型。动物模型和细胞系模型在模拟人类疾病方面都比较局限，研究结果并不能很好地转化到病人群体。用干细胞作为研究工具具有很大优势，可以直接取自病人并且可以生长为众多细胞类型。但是干细胞的收集过程比较复杂且具有侵入性，当遇到儿童或者存在智力障碍的病人就难以通过相关审核。 现在来自凯斯西储大学医学院的研究人员开发了一种新技术可以直接从尿液中收集细胞并将其诱导成用于唐氏综合征研究的干细胞。他们将相关研究成果发表在国际学术期刊Stem Cells Translational Medicine上。 “我们首次利用唐氏综合征病人尿液中的细胞构建了诱导多能干细胞。我们的这种方法代表了iPSC技术的重要进步，也是在人类细胞平台构建方面迈出的重要一步，未来可以用这种方法筛选能够改善唐氏综合征病人生命质量的新药物。”文章作者Alberto Costa教授这样说道。 Costa等人开发的新技术克服了之前收集干细胞需要面对的伦理挑战。文章中这样写道：“虽然只具有轻微的侵入性，但是已经有一些报道指出一些伦理委员会拒绝了进行大规模皮肤活检来研究唐氏综合征的研究提议。也有一些文章指出相当一部分患者和家属拒绝进行干细胞收集的操作，因此无法建立唐氏综合征iPSC银行。”这项新技术让研究人员能够更加轻松地进行干细胞收集用于未来研究。 利用尿液中细胞产生的干细胞似乎比皮肤活检组织诱导的干细胞更加稳定。可能是因为皮肤细胞暴露于阳光下经常存在DNA损伤。而利用这种新方法产生的干细胞并不存在这一问题，可以限制DNA损伤。获得的iPSC细胞可以分化成与唐氏综合征研究相关的多种细胞类型，包括神经元和心脏细胞。 总得来说，这种新模型提供了一种伦理健全、临床相关并且可高度转化的方法用于研究人类疾病。
来源：生物谷
